Στροφή στην έρευνα για τα σπάνια λυσοσωμικά νοσήματα
Όπως αναφέρει το Euractiv, τα λυσοσωμικά νοσήματα αποτελούν κληρονομικές μεταβολικές διαταραχές που προκαλούνται από την έλλειψη ή την ελαττωματική λειτουργία ενζύμων.
Οι βλαβερές ουσίες συσσωρεύονται στα κύτταρα, οδηγώντας με την πάροδο του χρόνου σε προοδευτική βλάβη οργάνων όπως ο εγκέφαλος, οι νεφροί, η καρδιά και τα οστά.
Η Alessandra Vignoli τόνισε: «Κατανοούμε ότι μερικές φορές δεν αρκεί μόνο η ύπαρξη μιας θεραπευτικής επιλογής. Γι’ αυτό θέλουμε να συνεργαστούμε, για να προσφέρουμε επίσης στους ασθενείς νέες λύσεις και μια πρόοδο στο ταξίδι τους με την ασθένεια».
Η ανάγκη για καινοτομία αναδεικνύει τον ρόλο της χρηματοδότησης της έρευνας, ιδιαίτερα στα πρώιμα στάδιά της.
Ο καθηγητής Dieter Hafner, μιλώντας στην εκδήλωση, υπογράμμισε: «Αυτό το πρόγραμμα για τις σπάνιες ασθένειες είναι πραγματικά σημαντικό, επειδή τα παιδιά ή οι ενήλικες με σπάνιες ασθένειες είναι κάπως παραμελημένοι και υπάρχει μεγάλο περιθώριο βελτίωσης». Το έλλειμμα στη χρηματοδότηση είναι ακριβώς η πρόκληση που η Chiesi στοχεύει να καλύψει.
Στη δεύτερη χρονιά του, το πρόγραμμα επιχορηγήσεων έρευνας Find For Rare της Chiesi συγκέντρωσε 82 συμμετοχές από 23 χώρες, καταδεικνύοντας τη δυναμική που αναπτύσσεται γύρω από την καινοτομία στα λυσοσωμικά νοσήματα.
Κάθε εγκεκριμένο έργο εξασφαλίζει χρηματοδότηση έως και 50.000 ευρώ, με τα κριτήρια να εστιάζουν στην επιστημονική αξία, τη σκοπιμότητα, την καινοτομία και τον αντίκτυπο στους ασθενείς.
Τρεις επιστήμονες διακρίθηκαν στις φετινές επιχορηγήσεις, με ερευνητικά έργα που στοχεύουν σε κρίσιμες ελλείψεις στην κατανόηση και διαχείριση αυτών των νοσημάτων.
«Η ποιότητα της εργασίας που παρουσιάστηκε θέτει πραγματικά υψηλά τον πήχη για την έρευνα για τις σπάνιες ασθένειες συνολικά», σχολίασε ο καθηγητής Joao Goncalves, μέλος της Συντονιστικής Επιτροπής.
Με αφορμή τη 90ή επέτειό της, η Chiesi δηλώνει πως οι επιχορηγήσεις είναι μέρος μιας σταθερής δέσμευσης για να μετατραπεί η θεωρητική έρευνα σε πρακτικά αποτελέσματα για τους ασθενείς με νόσο Fabry, άλφα-μαννοσίδωση και κυστίνωση που παραμένουν εκτός κάλυψης από τις υγειονομικές υπηρεσίες.