Τα νεότερα για την σκλήρυνση κατά πλάκας

Γράφει η Κυριακή Δεγαΐτα πεμπτοετής φοιτήτρια Φαρμακευτικής του Πανεπιστημίου Αθηνών

Ποια είναι τα συμπτώματα, η τρέχουσα θεραπείας και οι νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις.

Γενικά στοιχεία της νόσου

Η σκλήρυνση κατά πλάκας ή αλλιώς πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια, αυτοάνοση, φλεγμονώδης απομυελινωτική νόσος του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος. Πιο συγκεκριμένα, στη νόσο αυτή η μυελίνη, δηλαδή ο λιπώδης ιστός που περιβάλλει και προστατεύει τις νευρικές ίνες καταστρέφεται, με αποτέλεσμα να διαταράσσεται η μετάδοση ηλεκτρικών μηνυμάτων από και προς τον εγκέφαλο. Τα αίτια εμφάνισης της νόσου είναι άγνωστα, παρόλα αυτά μέχρι τώρα,γνωρίζουμε τα εξής:

• Δύναται να εμφανιστεί σε όλες τις ηλικιακές ομάδες, αλλά κατά κύριο λόγο απαντάται σε άτομα ηλικίας 20 έως 40 ετών.
• Η συχνότητα εμφάνισης της νόσου στις γυναίκες είναι 3 φορές μεγαλύτερη σε σχέση με τους άνδρες.
• Υπάρχει συσχέτιση ανάμεσα στην έλλειψη της βιταμίνης D και στην εμφάνιση της νόσου.
• Παράγοντας υψηλού κινδύνου για την ανάπτυξη της νόσου αποτελεί η ύπαρξη άλλων αυτοάνοσων, όπως διαβήτης τύπου 1,ψωρίαση ή ασθένεια του θυρεοειδούς.
• Έχει βρεθεί συσχέτιση της νόσου με το γονίδιο του χρωμοσώματος 6p
• Ποικίλοι ιοί έχουν συνδεθεί με την πολλαπλή σκλήρυνση όπως ο Epstein-Barr (ερπητοϊός ευρέως γνωστός για την εκδήλωση λοιμώδους μονοπυρήνωσης).

Συμπτώματα

Τα συμπτώματα της σκλήρυνσης κατά πλάκας ποικίλουν ανάλογα με την περιοχή του νευρικού συστήματος που έχει επηρεαστεί. Μπορεί να είναι είτε ήπια είτε πιο σοβαρά και διαφέρουν από ασθενή σε ασθενή. Σε γενικές γραμμές, όμως, μερικά από τα συνήθη συμπτώματά της είναι:

• Μούδιασμα ή αδυναμία σε ένα ή περισσότερα μέλη του σώματος συνήθως στην μια πλευρά του σώματος κάθε φορά.
• Μιας βραχείας διάρκειας έντονη αίσθηση που προσομοιάζει με το να διαπερνά τον οργανισμό ηλεκτρικό ρεύμα. Ξεκινά από τον αυχένα και τη σπονδυλική στήλη και εξαπλώνεται στο θώρακα και τα άκρα. Αυτή η αίσθηση είναι γνωστή ως το σημείο
• Μυϊκοί σπασμοί, δυσκολίες στη βάδιση ,αστάθεια κατά τη βάδιση.
• Διπλωπία, μείωση της όρασης (συνήθως στο ένα μάτι), θολή όραση.

Ανάλογα με τα συμπτώματα υπάρχουν διαφορετικές μορφές της νόσου και είναι οι εξής:

• Υποτροπιάζουσα ή διαλείπουσα μορφή που είναι και η πιο συχνή
• Προϊούσα υποτροπιάζουσα
• Δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή
• Πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή

Τρέχουσα θεραπεία-νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις

Η θεραπεία εξαρτάται από την κλινική εικόνα και την μορφή της νόσου και διαφέρει από ασθενή σε ασθενή. Η προσπάθεια για τη θεραπεία της  ξεκινά το 1993 με την ιντερφερόνη β (IFNbeta-1b). Μετά από εκτεταμένη έρευνα και μελέτη τα πιο πρόσφατα φάρμακα για την ανακούφιση των συμπτωμάτων και έλεγχο της κατάστασης του κάθε ασθενούς είναι τα εξής:

• Ναταλιζουμάμπη σε ενέσιμη μορφή που είναι ανταγωνιστής των υποδοχέων ιντεγκρίνης και εγκρίθηκε το Νοέμβριο του 2004 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Tysabri).
• Φινγκολιμόδη υπό μορφή καψουλών που είναι ένα ανοσοτροποποιητικό φάρμακο και εγκρίθηκε το Σεπτέμβριο του 2010 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Gilenya).
• Τεριφλουνομίδη υπό μορφή ταμπλετών που είναι ανοσοτροποποιητικός παράγοντας με αντιφλεγμονώδεις ιδιότητες και εγκρίθηκε το Σεπτέμβριο του 2012 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Aubagio).
• Φουμαρικός διμεθυλεστέρας υπό μορφή καψουλών με επίσης ανοσοτροποποιητική και αντιφλεγμονώδη δράση που εγκρίθηκε το Μάρτιο του 2013 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Tecfidera).
• Πεγκιντερφερόνη βήτα 1α σε ενέσιμη μορφή που εγκρίθηκε τον Αύγουστο του 2014 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Plegridy).
• Αλεμτουζουμάμπη σε ενέσιμη μορφή που είναι μονοκλωνικό αντίσωμα και εγκρίθηκε τον Νοέμβριο του 2014 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Lemtrada).
• Δακλιζουμάμπη σε ενέσιμη μορφή, μονοκλωνικό αντίσωμα που εγκρίθηκε τον Μάιο του 2016, όμως αποσύρθηκε από την κυκλοφορία το Μάρτιο του 2018, διότι αναφέρθηκαν ορισμένες περιπτώσεις αυτοάνοσης εγκεφαλίτιδας σε ασθενείς (πωλούνταν με την εμπορική ονομασία Zinbryta).
• Οκρελιζουμάμπη σε ενέσιμη μορφή, μονοκλωνικό αντίσωμα που εγκρίθηκε τον Μάρτιο του 2017 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Ocrevus).
• Σιπονιμόδη υπό μορφή ταμπλετών, τροποποιητής του υποδοχέα της φωσφορικής σφιγγοσίνης 1 που εγκρίθηκε το Μάρτιο του 2019 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Mayzent).
• Kλαδριβίνη υπό μορφή ταμπλετών, αντιμεταβολίτης πουρίνης που εγκρίθηκε τον Μάρτιο του 2019 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Mavenclad).
• Φουμαρική διροξιμέλη υπό τη μορφή καψουλών παρατεταμένης αποδέσμευσης που δρα θεραπευτικά μέσω του βασικού ενεργού μεταβολίτη της, του φουμαρικού μονομεθυλεστέρα και εγκρίθηκε τον Οκτώβριο του 2019 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Vumerity).
• Οζανιμόδη υπό τη μορφή καψουλών, τροποποιητής των υποδοχέων της 1 φωσφορικής σφιγγοσίνης που εγκρίθηκε τον Μάρτιο του 2020 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Zeposia).
• Φουμαρικό μονομεθύλιο υπό τη μορφή καψουλών παρατεταμένης αποδέσμευσης που εγκρίθηκε τον Απρίλιο του 2020 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Bafiertam).
• Οφατουμουμάμπη σε ενέσιμη μορφή, μονοκλωνικό αντίσωμα που εγκρίθηκε τον Αύγουστο του 2020 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Kesimpta).
• Πονεσιμόδη υπό μορφή ταμπλετών, τροποποιητής υποδοχέων της 1 φωσφορικής σφιγγοσίνης που εγκρίθηκε τον Μάρτιο του 2021 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Ponvory)
• Ουμπλιτουξιμάμπη σε ενέσιμη μορφή μονοκλωνικό αντίσωμα που εγκρίθηκε τον Δεκέμβρη του 2022 (πωλείται με την εμπορική ονομασία Briumvi).

Άρα συνολικά υπάρχουν μέχρι στιγμής 16 συνολικά φάρμακα για τη νόσο.

Νεότερες θεραπευτικές προσεγγίσεις

Η  προσπάθεια θεραπείας  της νόσου δεν σταματάει εδώ όμως. Υπό ανάπτυξη βρίσκονται νέα φάρμακα που υπόσχονται καλύτερα αποτελέσματα και λιγότερες ανεπιθύμητες ενέργειες. Πιο συγκεκριμένα σε πειραματική φάση βρίσκονται οι εξής θεραπείες:

• Ibudilast: είναι ένα από του στόματος χορηγούμενο φάρμακο υπό μορφή καψουλών των 10mg και δίνεται κυρίως στην Ιαπωνία για επιπλοκές εγκεφαλικού επεισοδίου ή για το βρογχικό άσθμα. Όμως έγινε επαναστόχευση φαρμάκου (drug repurposing) και έτσι μελετάται η πιθανή θεραπευτική του χρή- μεταξύ των άλλων- και σε ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας. Στις κλινικές δοκιμές, λοιπόν, που έγιναν χορηγήθηκαν σε ασθενείς δόσεις στο εύρος των 30 έως 100mg. Ωστόσο, πρέπει να μπει το φάρμακο στη φάση 3 των κλινικών δοκιμών (4 είναι συνολικά οι φάσεις των κλινικών δοκιμών μέχρι να εγκριθεί ένα φάρμακο και να κυκλοφορήσει στην αγορά), ώστε να βρεθεί η καταλληλότερη και πιο αποτελεσματική δόση. Προς το παρόν ξέρουμε ότι περνά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, κάτι που αποτελεί μια μεγάλη πρόκληση για αγωγές που στοχεύουν στον εγκέφαλο, έχει πολύ σημαντικά νευροπροστατευτικά οφέλη για τον αμφιβληστροειδή του ματιού και φαίνεται ότι μπορεί να επιβραδύνει κατά 48% την απώλεια του όγκου του εγκεφάλου.
• Μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων (Hematopoietic stem cell transplanatation-HSCT): Μέσω αυτής στοχεύεται η επαναρρύθμιση του ανοσοποιητικού συστήματος , ώστε να σταματήσει να επιτίθεται στο κεντρικό νευρικό σύστημα. Χρησιμοποιείται  ουσιαστικά χημειοθεραπεία, ώστε να απομακρυνθούν τα επιβλαβή ανοσοκύτταρα και αποκαθιστάται το ανοσοποιητικό σύστημα μέσω των αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων που βρίσκονται στο μυελό των οστών. Χρειάζεται περαιτέρω έρευνα, όμως, για να εγκριθεί και άρα να τελειοποιηθεί όλη αυτή η διαδικασία.
• Φουμαρική κλεμαστίνη (clemastine fumarate): Προς το παρόν το εν λόγω φάρμακο είναι ένα από του στόματος αντιισταμινικό που φαίνεται όμως πως βοηθά στην ανάπτυξη των ολιγοδενδριτών, δηλαδή των κυττάρων που φτιάχνουν μυελίνη. Μέχρι στιγμής έχει ολοκληρωθεί και η 2^η φάση των κλινικών δοκιμών και αναμένεται να συνεχιστούν οι έρευνες, ώστε να βρεθεί η σωστή δόση του φαρμάκου για την καταπολέμηση της νόσου.
• Μετφορμίνη (Metformin): Μέχρι στιγμής το εν λόγω φάρμακο χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του διαβήτη τύπου 2. Όμως, φαίνεται ότι μπορεί να βοηθήσει στην επιδιόρθωση της μυελίνης. Βρίσκεται στη φάση 1 των κλινικών δοκιμών και αναμένονται τα αποτελέσματα το 2023. Οι ερευνητές εξετάζουν και το συνδυασμό μετφορμίνης και κλεμαστίνης σε ασθενείς.
• Σιμβαστατίνη (Simvastatin): Χρησιμοποιείται μέχρι τώρα για την υψηλή χοληστερίνη, όμως, έχει φανεί πολλά υποσχόμενο για τη θεραπεία και της πολλαπλής σκλήρυνσης. Είναι μια στατίνη, η οποία πιστεύεται ότι έχει αντιφλεγμονώδεις ιδιότητες και προστατεύει τα νεύρα από τη βλάβη. Βρίσκεται στη φάση 3 των κλινικών δοκιμών.
• Sativex: Είναι σπρέι που λαμβάνεται από του στόματος και βασίζεται στην κάνναβη. Περιέχει ένα μίγμα κανναβινοειδών και συγκεκριμένα τετραϋδροκανναβινόλη (Δ9-THC) στην ποσότητα των 27mg και κανναβιδιόλη στην ποσότητα των 25mg (CBD). Παρότι δε λειτουργεί για όλους τους ασθενείς αδειοδοτήθηκε για να θεραπεύσει τους σπασμούς που προκαλούνται από τη νόσο, αλλά ασθενείς που το λάμβαναν παρατήρησαν να βοηθάει επιπλέον και σε προβλήματα της ουροδόχου κύστεως , στις δυσκολίες στον ύπνο και στο τρέμουλο. Στην Αγγλία το 2019 αποφασίστηκε ότι το Sativex θα διατίθεται σε ασθενείς με ήπιους ή και σοβαρούς σπασμούς. Στην Ουαλία διατίθεται από το 2014, στη Βόρεια Ιρλανδία από το 2021, ενώ στη Σκωτία από το Σεπτέμβριο του 2022.

Επίλογος

Μέσα από όλη την έρευνα σχετικά με την πολλαπλή σκλήρυνση γίνεται αντιληπτό πως το πιο σημαντικό από όλα, όπως άλλωστε και σε όλες τις νόσους, είναι η έγκαιρη διάγνωση του ασθενούς. Όσο γρηγορότερα το άτομο που έχει βιώσει κάποιο από τα συμπτώματα αντιδράσει και επισκεφθεί έναν ειδικό, τόσο πιο καλή θα είναι η μετέπειτα πορεία της υγείας του και τόσο λιγότερο θα προχωρήσει η νόσος. Είναι επίσης σημαντικό ,και πάλι επιτυγχάνεται με τη βοήθεια ειδικών, το άτομο να προσπαθήσει να αγαπήσει τον εαυτό του και να προσαρμοστεί στη νέα πραγματικότητα. Μπορεί να έρθουν δύσκολες μέρες που θα βιώσει κατάθλιψη ή έντονη ανησυχία ή ευερεθιστότητα ή απότομες εναλλαγές στη διάθεσή του, όμως, τα καλά νέα είναι πως όλα αυτά είτε μετριάζονται είτε και θεραπεύονται πλήρως με κατάλληλη θεραπεία, αλλά και ψυχική υποστήριξη από ειδικούς επιστήμονες. Επιπλέον, η σωματική άσκηση μπορεί να βοηθήσει το άτομο σε τεράστιο βαθμό και δεν χρειάζεται απαραίτητα κάποια έντονη σωματική δραστηριότητα, αλλά μια απλή βόλτα στον ήλιο. Με άλλα λόγια, με έγκαιρη διάγνωση και συμμόρφωση στη θεραπεία ο ασθενής μπορεί να ζήσει μια φυσιολογική ζωή. Και μπορεί ο ασθενής να αντιμετωπίζει πολλές δυσκολίες μέχρι να καταφέρει να ισορροπήσει στη νέα πραγματικότητα που ζει, όμως, πέρα από όλα τα παραπάνω τα αγαπημένα πρόσωπά του μπορούν να τον βοηθήσουν σε αυτήν την προσαρμογή. Και σίγουρα θα είναι δύσκολο και για εκείνους, όμως, καθένας αξίζει να αγαπήσει και να αγαπηθεί ανεξάρτητα από το τι ‘’άσχημο παιχνίδι’’ μπορεί να έπαιξαν τα γονίδιά του. Γιατί σημασία δεν έχει τι σου συμβαίνει, αλλά πώς θα αντιδράσεις εσύ σε αυτό που σου συμβαίνει.

ΠΗΓΗ: Έντυπο “Περί Υγείας”