Nusinersen για βρέφη και μικρά παιδιά με μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη γονιδιακή θεραπεία
Νέα δεδομένα βιολογικών δεικτών ενισχύουν τα στοιχεία που υποστηρίζουν το δυνητικό όφελος του nusinersen σε βρέφη και μικρά παιδιά με μη καλυπτόμενες κλινικές ανάγκες μετά τη γονιδιακή θεραπεία Νέα δεδομένα από τη μελέτη RESPOND καταδεικνύουν ότι τα επίπεδα νευροϊνιδίων, που αποτελούν προγνωστικό δείκτη νευροεκφύλισης, μειώθηκαν σε όλους σχεδόν τους συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία με nusinersen. […]
