Bluebird bio: Νεότερα για τις κλινικές μελέτες για τη γονιδιακή θεραπεία
H bluebird bio προέβη στις 10/03 σε ανακοίνωση ενθαρρυντικών αποτελεσμάτων για τη συνέχιση των κλινικών μελετών για τη γονιδιακή θεραπεία.
Όπως αναφέρεται, με βάση τα διαθέσιμα μέχρι σήμερα αποτελέσματα, η bluebird bio ανακοινώνει ότι το συμβάν οξείας μυελογενούς λευχαιμίας (AML) που αναφέρθηκε στη μελέτη Φάσης 1/2 (HGB-206) της υπό έρευνας γονιδιακής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD), είναι πολύ απίθανο να σχετίζεται με το λεντιϊκό φορέα που χρησιμοποιείται σε αυτή τη θεραπεία. Ως εκ τούτου, η εταιρεία έχει ξεκινήσει τις ενέργειες με τις Ρυθμιστικές Αρχές προκειμένου να συνεχιστούν οι κλινικές μελέτες γονιδιακής θεραπείας που είχαν προσωρινά ανασταλεί.
Πιο συγκεκριμένα:
- Με βάση τις μέχρι τώρα ολοκληρωμένες αναλύσεις, είναι πολύ απίθανο η Εικαζόμενη Απροσδόκητη Σοβαρή Ανεπιθύμητη Ενέργεια (Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction – SUSAR) οξείας μυελογενούς λευχαιμίας (AML) που αναφέρθηκε στη μελέτη Φάσης 1/2 (HGB-206) της υπό έρευνα γονιδιακής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD), να σχετίζεται με το λεντιϊκό φορέα που χρησιμοποιείται σε αυτή τη θεραπεία.
- Επιπρόσθετα στα προηγούμενα ευρήματα, σε αυτόν τον ασθενή, για αρκετές γνωστές γενετικές μεταλλάξεις και εμφανείς χρωμοσωμικές ανωμαλίες που παρατηρούνται συνήθως σε AML, οι τελευταίες αναλύσεις, που πραγματοποιήθηκαν με την καθοδήγηση από κορυφαίους ακαδημαϊκούς εμπειρογνώμονεςστη γονιδιακή θεραπεία με λεντιϊκούς φορείς, εντόπισαν το σημείο ένθεσης του λεντιϊκού φορέα εντός ενός γονιδίου που ονομάζεται VAMP4 (vesicle-associated membrane protein 4) . Για το γονίδιο VAMP4 δεν υπάρχει γνωστή συσχέτιση με την ανάπτυξη AML ούτε με λειτουργίες όπως ο κυτταρικός πολλαπλασιασμός, η σταθερότητα του γονιδιώματος ή η ογκογένεση. Επιπλέον, δεν παρατηρούμε σημαντική γονιδιακή απορρύθμιση που να αποδίδεται στην ενσωμάτωση του φορέα. Συνολικά, τα δεδομένα από τις αξιολογήσεις, παρέχουν σημαντικά στοιχεία που αποδεικνύουν ότι είναι πολύ απίθανο ο λεντιϊκός φορέας να είχε κάποιο ενεργό ρόλο σε αυτό το συμβάν.
- Η bluebird bio αξιολόγησε επίσης εάν υπήρξε οποιαδήποτε διαταραχή στην κανονική γονιδιακή ρύθμιση ή στην έκφραση του γονιδίου εντός και γύρω από τη θέση ένθεσης του φορέα. Με βάση ολοκληρωμένες αναλύσεις, η ένθεση στο γονίδιο VAMP4 δεν είχε καμία επίδραση στη γονιδιακή έκφραση ή στη γονιδιακή ρύθμιση ούτε προκάλεσε κάποια διαταραχή στα γειτονικά γονίδια.
- Η δεύτερη Εικαζόμενη Απροσδόκητη Σοβαρή Ανεπιθύμητη Ενέργεια (SUSAR) ενός συμβάντος μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου (MDS) σε έναν ασθενή της μελέτης HGB-206 αναφέρθηκε στις αρχές Φεβρουαρίου και επί του παρόντος ερευνάται για να προσδιοριστεί εάν τα κλινικά ευρήματα πληρούν τα κριτήρια για να χαρακτηριστεί ως ένα συμβάν MDS και, εφόσον ναι, εάν η γονιδιακή θεραπεία για την SCD είχε κάποιο ρόλο. Τρέχοντα δεδομένα τείνουν στο ότι τα μέχρι τώρα ευρήματα δεν επαρκούν για τη διάγνωση MDS.