FDA: Πράσινο φως στο πρώτο hepcidin mimetic για την αληθή πολυκυτταραιμία
Οι Ιατροί της Θεραπευτικής Κλινικής (Νοσοκομείο Αλεξάνδρα) της Ιατρικής Σχολής του ΕΚΠΑ Κωνσταντίνος Γιάννακας (Αιματολόγος) και Θάνος Δημόπουλος (Καθηγητής Θεραπευτικής – Ογκολογίας – Αιματολογίας, Διευθυντής Θεραπευτικής Κλινικής, Νοσοκομείο «Αλεξάνδρα», τ. Πρύτανης ΕΚΠΑ) συνοψίζουν τα κυριότερα σημεία για τη διάγνωση και θεραπευτική αντιμετώπιση της αληθούς πολυκυτταραιμίας
Τι είναι η αληθής πολυκυτταραιμία;
Η αληθής πολυκυτταραιμία (polycythemia vera – PV) είναι μια χρόνια, σπάνια μυελοϋπερπλαστική νεοπλασία του αίματος, στην οποία ο μυελός των οστών παράγει υπερβολικό αριθμό ερυθρών αιμοσφαιρίων (ερυθροκυττάρωση) — και συχνά, σε μικρότερο βαθμό, λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων.
Η υπερπαραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων ανεβάζει τον αιματοκρίτη, αυξάνοντας το ιξώδες του αίματος. Το αποτέλεσμα: σημαντικά αυξημένος κίνδυνος απειλητικών για τη ζωή θρομβωτικών επεισοδίων, όπως εγκεφαλικό, βαθιά φλεβική θρόμβωση και πνευμονική εμβολή. Παράλληλα, η νόσος συνοδεύεται από «αόρατα» αλλά εξουθενωτικά συμπτώματα: έντονη κόπωση, κνησμό, δυσκολία συγκέντρωσης και νυχτερινή εφίδρωση.
Περίπου το 78% των ασθενών δεν επιτυγχάνουν επαρκή έλεγχο του αιματοκρίτη με τις σημερινές τυπικές θεραπείες, ενώ οι ασθενείς με μη ελεγχόμενο αιματοκρίτη έχουν τετραπλάσιο κίνδυνο καρδιαγγειακού θανάτου ή σοβαρού καρδιαγγειακού επεισοδίου.
Πώς διαγιγνώσκεται;
Η διάγνωση βασίζεται σε εργαστηριακά και μοριακά κριτήρια:
Πώς αντιμετωπίζεται μέχρι σήμερα;
Η κεντρική στρατηγική είναι η διατήρηση του αιματοκρίτη σταθερά κάτω από 45%, κάτι που αποδεδειγμένα μειώνει τα θρομβωτικά επεισόδια:
Παρά τις επιλογές αυτές, ο έλεγχος του αιματοκρίτη παραμένει το μεγάλο ανεκπλήρωτο κενό — με τις επαναλαμβανόμενες αφαιμάξεις να αποτελούν πρόκληση για την καθημερινότητα και την ποιότητα ζωής των ασθενών.
Η σημασία της έγκρισης του rusfertide
Στις 28 Αυγούστου, ο FDA ενέκρινε το rusfertide(Mimrylo) για τη θεραπεία της ερυθροκυττάρωσης σε ενήλικες με PV — το πρώτο φάρμακο της κατηγορίας του (first–in–class).
Πρόκειται για μιμητή εψιδίνης: η εψιδίνη είναι η φυσική ορμόνη που ρυθμίζει τη διανομή του σιδήρου στον οργανισμό. Μιμούμενο τη δράση της, το rusfertide«κλειδώνει» τον σίδηρο ώστε να μην είναι διαθέσιμος για την υπερπαραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων — ελέγχοντας τον αιματοκρίτη από τη ρίζα του μηχανισμού, χωρίς την επιβάρυνση των συνεχών αφαιμάξεων.
Η έγκριση στηρίχτηκε στην παγκόσμια τυχαιοποιημένη μελέτη φάσης III VERIFY (NCT05210790) με 293 ασθενείς με PV, τα αποτελέσματα της οποίας παρουσιάστηκαν στο Plenary Session του ASCO 2025:
Γιατί έχει σημασία για τους ασθενείς
Για δεκαετίες, ο πυλώνας της θεραπείας της PV ήταν μια πρακτική αιώνων: η αφαίμαξη. Το rusfertide φαίνεται να αλλάζει αυτή τη συνθήκη, καθώς πρόκειται για μια θεραπεία που μιμείται τη φυσιολογία του οργανισμού ώστε να ελέγξει τον αιματοκρίτη, μειώνοντας τον αριθμό των αφαιμάξεων και ανακουφίζοντας την κόπωση, με αποδεδειγμένη αποτελεσματικότητα σε μεγάλη τυχαιοποιημένη μελέτη. Για τους χιλιάδες ασθενείς που ζουν με μη ελεγχόμενο αιματοκρίτη, αυτό σημαίνει απτά καλύτερη ποιότητα ζωής και χαμηλότερο θρομβωτικόκίνδυνο.