FDA: Νέα θεραπεία για την αληθή πολυκυτταραιμία με λιγότερες αφαιμάξεις

Νέα θεραπευτική επιλογή για τους ενήλικες ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία ενέκρινε στις ΗΠΑ ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Πρόκειται για το Mimrylo (rusfertide) των Takeda και Protagonist Therapeutics, το πρώτο φάρμακο της κατηγορίας των μιμητών της ηψιδίνης που λαμβάνει έγκριση, με στόχο τον έλεγχο της υπερπαραγωγής ερυθρών αιμοσφαιρίων και τη μείωση της ανάγκης για συχνές θεραπευτικές αφαιμάξεις.

Η έγκριση αφορά τη θεραπεία της ερυθροκυττάρωσης σε ενήλικες με αληθή πολυκυτταραιμία (polycythemia vera – PV), μια χρόνια μυελοϋπερπλαστική νεοπλασία που χαρακτηρίζεται από αυξημένη παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Το Mimrylo αποτελεί την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία που μιμείται τη δράση της ηψιδίνης, της ορμόνης που παίζει βασικό ρόλο στη ρύθμιση του σιδήρου στον οργανισμό. Η απόφαση του FDA ελήφθη στις 28 Αυγούστου 2026 και αφορά μια θεραπευτική προσέγγιση που χαρακτηρίζεται ως first-in-class.

Τι είναι η αληθής πολυκυτταραιμία

Η αληθής πολυκυτταραιμία είναι μια σπάνια, χρόνια αιματολογική κακοήθεια, στην οποία ο μυελός των οστών παράγει υπερβολική ποσότητα ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Η αύξηση του αιματοκρίτη κάνει το αίμα πιο παχύρρευστο, αυξάνοντας τον κίνδυνο θρομβώσεων, εγκεφαλικού επεισοδίου και εμφράγματος. Για τον λόγο αυτό, βασικός στόχος της θεραπείας είναι η διατήρηση του αιματοκρίτη κάτω από το 45%.

Στις ΗΠΑ υπολογίζεται ότι περίπου 90.000 άνθρωποι ζουν με τη συγκεκριμένη νόσο.

Η αφαίμαξη παραμένει βασική θεραπευτική πρακτική

Για αρκετές δεκαετίες, σημαντικό μέρος της αντιμετώπισης της νόσου αποτελούσε η θεραπευτική φλεβοτομία, δηλαδή η τακτική αφαίρεση ποσότητας αίματος, προκειμένου να μειωθούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια και να διατηρηθεί ο αιματοκρίτης σε ασφαλή επίπεδα.

Ωστόσο, ορισμένοι ασθενείς εξακολουθούν να χρειάζονται συχνές αφαιμάξεις παρά τη φαρμακευτική αγωγή, γεγονός που μπορεί να επηρεάζει σημαντικά την καθημερινότητά τους.

Σε αυτό το θεραπευτικό κενό επιχειρεί να παρέμβει το rusfertide.

Πώς λειτουργεί το Mimrylo

Το rusfertide δρα ως μιμητής της ηψιδίνης, μιας ορμόνης που ρυθμίζει την ομοιόσταση του σιδήρου.

Μέσω του περιορισμού της διαθεσιμότητας σιδήρου, που είναι απαραίτητος για την παραγωγή νέων ερυθρών αιμοσφαιρίων, η θεραπεία μπορεί να συμβάλει στον περιορισμό της υπερπαραγωγής τους και στον καλύτερο έλεγχο του αιματοκρίτη.

Το Mimrylo χορηγείται υποδόρια μία φορά την εβδομάδα.

Τα αποτελέσματα της μελέτης VERIFY

Η έγκριση του FDA βασίστηκε κυρίως στα αποτελέσματα της μελέτης Phase 3 VERIFY. Πρόκειται για πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή μελέτη με ομάδα placebo, στην οποία συμμετείχαν 293 ενήλικες με αληθή πολυκυτταραιμία.

Οι συμμετέχοντες εξακολουθούσαν να χρειάζονται συχνές θεραπευτικές αφαιμάξεις παρά την αγωγή που ήδη λάμβαναν και χωρίστηκαν σε δύο ομάδες, λαμβάνοντας Mimrylo ή placebo παράλληλα με την καθιερωμένη θεραπεία.

Ανταπόκριση στο 76,9% των ασθενών

Σύμφωνα με τα στοιχεία που αξιολόγησε ο FDA, το 76,9% των ασθενών που έλαβαν Mimrylo πέτυχε το προκαθορισμένο κριτήριο κλινικής ανταπόκρισης κατά τις εβδομάδες 20 έως 32, έναντι 32,9% στην ομάδα του placebo.

Η θεραπεία συνδέθηκε με καλύτερο έλεγχο του αιματοκρίτη και μείωση της ανάγκης για θεραπευτικές αφαιμάξεις. Η Takeda αναφέρει ακόμη ότι καταγράφηκε βελτίωση στην κόπωση, ένα συχνό σύμπτωμα της νόσου.

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που καταγράφηκαν ήταν οι αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης και η αναιμία.

Σύμφωνα με την Takeda, αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης εμφανίστηκαν στο 56% των ασθενών που έλαβαν τη θεραπεία, ενώ αναιμία καταγράφηκε στο 16%.

Στόχος η μείωση της επιβάρυνσης των ασθενών

Ο FDA επισημαίνει ότι η ανάγκη για επαναλαμβανόμενες αιμοληψίες και αφαιμάξεις αποτελεί σημαντική επιβάρυνση για αρκετούς ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία.

Η νέα θεραπευτική επιλογή μπορεί, σύμφωνα με την αμερικανική ρυθμιστική αρχή, να περιορίσει την ανάγκη για αυτές τις παρεμβάσεις και να μειώσει το σχετικό θεραπευτικό βάρος.

Άμεση διάθεση στις ΗΠΑ

Η Teresa Bitetti, επικεφαλής της παγκόσμιας ογκολογικής δραστηριότητας της Takeda, δήλωσε στο Reuters ότι το Mimrylo αναμενόταν να είναι διαθέσιμο στους Αμερικανούς ασθενείς εντός 48 ωρών από την έγκριση.

Η εταιρεία δεν είχε ανακοινώσει κατά την έγκριση την τελική τιμή καταλόγου του φαρμάκου.

Εκτιμήσεις για πωλήσεις έως 2 δισ. δολάρια

Η Takeda εκτιμά ότι οι παγκόσμιες ετήσιες πωλήσεις του rusfertide θα μπορούσαν να ανέλθουν, στο υψηλότερο σημείο τους, σε 1 έως 2 δισ. δολάρια.

Η ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία απέκτησε το 2024, μέσω συμφωνίας με την Protagonist Therapeutics, τα παγκόσμια δικαιώματα για την περαιτέρω ανάπτυξη και εμπορική αξιοποίηση του φαρμάκου. Η Protagonist είχε ανακαλύψει και αναπτύξει το rusfertide έως τη Phase 3.

Προτεραιότητα από τον FDA

Πριν από την έγκριση, το rusfertide είχε λάβει από τον FDA καθεστώς Priority Review, καθώς και τους χαρακτηρισμούς Breakthrough Therapy, Fast Track και Orphan Drug.

Οι συγκεκριμένες διαδικασίες αφορούν φάρμακα που προορίζονται για σοβαρές παθήσεις και ενδέχεται να καλύπτουν σημαντικές ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες.

Νέος μηχανισμός αντιμετώπισης της νόσου

Η σημασία της έγκρισης δεν αφορά μόνο τη δυνατότητα περιορισμού των αφαιμάξεων. Το Mimrylo εισάγει στην κλινική πράξη έναν διαφορετικό μηχανισμό δράσης, ο οποίος στοχεύει στη ρύθμιση της διαθεσιμότητας του σιδήρου και, κατ’ επέκταση, στην υπερπαραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Για ασθενείς που δυσκολεύονται να διατηρήσουν τον αιματοκρίτη τους σε ασφαλή επίπεδα με τις υπάρχουσες θεραπείες, το rusfertide μπορεί να αποτελέσει μια νέα θεραπευτική επιλογή.

Η Takeda έχει ήδη γνωστοποιήσει ότι συνεργάζεται με ρυθμιστικές αρχές εκτός ΗΠΑ, με στόχο την αξιολόγηση της δυνατότητας διάθεσης του Mimrylo και σε άλλες αγορές.