Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εγκρίνει την πρώτη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9
Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στο CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa–cel]), μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9. Το CASGEVY® έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) που χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs) […]