Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εγκρίνει την πρώτη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9
Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας υπό όρους στο CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa–cel]), μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9. Το CASGEVY® έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) που χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs) είτε με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT), για τους οποίους ενδείκνυται η μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSC) και δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης με συμβατό αντιγόνο ανθρώπινων λευκοκυττάρων (HLA).
Το CASGEVY® είναι η μόνη γονιδιακή θεραπεία που έχει εγκριθεί για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο (SCD) και με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT) στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) και με αυτή την έγκριση, υπάρχουν πλέον περισσότεροι από 8.000 ασθενείς στην ΕΕ, που είναι δυνητικά επιλέξιμοι για θεραπεία.
«Το CASGEVY® είναι πλέον εγκεκριμένο για τη δρεπανοκυτταρική νόσο και την εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία σε πολλές γεωγραφικές περιοχές, καθιστώντας δεκάδες χιλιάδες ασθενείς επιλέξιμους για αυτή τη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας», δήλωσε ο Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer, and President of Vertex. «O στόχος μας πλέον είναι η μετατροπή αυτών των εγκρίσεων σε πραγματικό όφελος για τους ασθενείς και στη διασφάλιση της πρόσβασης και της αποζημίωσης σε όλο τον κόσμο».
«Η δρεπανοκυτταρική νόσος και η εξαρτώμενη από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμία είναι εξουθενωτικές ασθένειες που μειώνουν το προσδόκιμο ζωής και συνδέονται με σημαντική επιβάρυνση για τους ασθενείς, τις οικογένειες και τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης», δήλωσε ο Δρ. Franco Locatelli, κύριος ερευνητής στις μελέτες CLIMB-111 και CLIMB-121, Καθηγητής Παιδιατρικής στο Catholic University of the Sacred Heart στη Ρώμη και Διευθυντής του Τμήματος Παιδιατρικής Αιματολογίας και Ογκολογίας στο Νοσοκομείο Παίδων Bambino Gesù. «Το CASGEVY® έχει τη δυνατότητα να μεταμορφώσει τις ζωές των ατόμων που πάσχουν από αυτές τις ασθένειες και θα είναι σημαντικό να προσφέρουμε αυτή τη θεραπευτική επιλογή στους επιλέξιμους ασθενείς το συντομότερο δυνατό».
Η Vertex συνεργάζεται ήδη στενά με τις εθνικές υγειονομικές αρχές για να εξασφαλίσει την πρόσβαση των επιλέξιμων ασθενών το συντομότερο δυνατό. Μέσω αυτής της συνεργασίας, η Vertex εξασφάλισε έγκαιρη πρόσβαση για τους επιλέξιμους ασθενείς με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT), στη Γαλλία πριν από την διαδικασία εθνικής αποζημίωσης. Η Vertex συνεχίζει να συνεργάζεται με νοσοκομεία που έχουν εμπειρία στη μεταμόσχευση βλαστοκύτταρων για τη δημιουργία ενός δικτύου ανεξάρτητων εξουσιοδοτημένων κέντρων θεραπείας (ATC) για τη χορήγηση του CASGEVY®. Υπάρχουν μέχρι στιγμής τρία ανεξάρτητα ενεργοποιημένα εξουσιοδοτημένα κέντρα θεραπείας (ATC) στην Ευρωπαϊκή Ένωση και η Vertex σχεδιάζει να ενεργοποιήσει συνολικά περίπου 25 κέντρα σε όλη την Ευρώπη.