Νέα γονιδιακή θεραπεία για την ανεπάρκεια του ενζύμου AADC
Εγκρίθηκε η πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την ανεπάρκεια του ενζύμου της AADC από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΟΦ). Αφορά την θεραπεία eladocagene exuparvovec για την νόσο της ανεπάρκειας AADC (Ανεπάρκεια του ενζύμου της Αρωματικής L-Άμινο-Οξικής-Δεκαρβοξυλάσης (AADC). Ειδικότερα, η ανεπάρκεια του ενζύμου της AADC είναι μια σπάνια γενετική νόσος, που προκαλεί σοβαρή αναπηρία και ενδέχεται μέχρι να προκαλέσει και θάνατο. Η συγκεκριμένη […]