Το Filsuvez® είναι η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη θεραπεία στην Ευρώπη για ασθενείς με δυστροφική και συνδεσμική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (ΠΕ).

Η Amryt (Nasdaq: AMYT), μια παγκόσμια βιο-φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην απόκτηση, ανάπτυξη και εμπορία νέων θεραπειών για σπάνιες παθήσεις, ανακοίνωσε την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το Filsuvez στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους που σχετίζονται με τη δυστροφική και συνδεσμική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (ΠΕ) σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω. Η ΠΕ είναι μια σπάνια και επώδυνη γενετική διαταραχή του δέρματος που προσβάλλει μικρά παιδιά και ενήλικες και για την οποία δεν υπάρχει προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία. Η έγκριση αδείας με κεντρική διαδικασία θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Η έγκριση του Filsuvez® στην Ευρωπαϊκή Ένωση παρέχει έναν ρυθμιστικό βασικό φάκελο που μπορεί να αποτελέσει τη βάση για μελλοντικές ρυθμιστικές υποβολές στις χώρες της Λατινικής Αμερικής και της Μέσης Ανατολής.

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το Filsuvez® βασίστηκε στα αποτελέσματα της ΕΑSE μελέτης Φάσης ΙΙΙ, η οποία ήταν η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη που έχει ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα για τη διερεύνηση της θεραπείας ασθενών με Πομφολυγώδη Επίδερμόλυση και διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες.

Ο Δρ. Joe Wiley, Διευθύνων Σύμβουλος της Amryt Pharma, σχολίασε: “Η έγκριση του Filsuvez® στην Ευρώπη αποτελεί μια σημαντική θετική εξέλιξη για τους Ευρωπαίους ασθενείς που πάσχουν από αυτή την εξουθενωτική πάθηση. Το Filsuvez® θα είναι το τέταρτο εμπορικό μας προϊόν για σπάνιες παθήσεις. Διαθέτουμε την ομάδα, την οικονομική ευελιξία και την παγκόσμια υποδομή για να το διαθέσουμε ταχέως στην αγορά και να φέρουμε εις πέρας τα σημαντικά σχέδια της ανάπτυξής μας. Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι που θα ξεκινήσουμε τη διάθεση του Filsuvez® στους Ευρωπαίους ασθενείς που το έχουν ανάγκη το συντομότερο δυνατό”.

Σχετικά με την πομφολυγώδη επιδερμόλυση (Epidermolysis Bullosa)

Η πομφολυγώδης επιδερμόλυση (ΠΕ) αποτελεί μια σπάνια και επιβλαβή ομάδα κληρονομικών διαταραχών του δέρματος, των βλενογγόνων και των εσωτερικών επιθηλίων που χαρακτηρίζεται από μεγάλη ευθραυστότητα του δέρματος και σχηματισμό πομφολύγων.

Οι ασθενείς με σοβαρές μορφές ΠΕ πάσχουν από σοβαρές, χρόνιες πομφόλυγες, έλκη και ουλές στο δέρμα, ουλοποίηση στα χέρια και τα πόδια, ακαμψία των αρθρώσεων, στενώσεις του οισοφάγου και των βλεννογόνων, υψηλό κίνδυνο ανάπτυξης επιθετικών ακανθοκυτταρικών καρκινωμάτων, λοιμώξεις και κίνδυνο πρόωρου θανάτου.

Σχετικά με την μελέτη EASE

Η μελέτη EASE (NCT03068780) είναι η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη Φάσης ΙΙΙ που διεξήχθη ποτέ σε ασθενείς με ΠΕ, η οποία πραγματοποιήθηκε σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες. Περιλαμβάνει μια μελέτη φάσης ΙΙΙ  τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη που ακολουθείται από μια 24μηνη φάση ανοικτής επισήμανσης, με ένα σκέλος. Ασθενείς με δυστροφικά και συνδεσμικά έλκη–στόχους ΠΕ μεγέθους μεταξύ 10 και 50 cm2 που υπήρχαν για > 21 ημέρες και <9 μήνες τυχαιοποιήθηκαν σε διπλά τυφλή φάση για μελέτη της θεραπείας σε αναλογία 1:1 και εφαρμόστηκαν επιθέματα ελκών σύμφωνα με την καθιερωμένη φροντίδα. Στη δοκιμή συμμετείχαν 223 ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων 156 παιδιατρικών ασθενών. Από αυτούς που ολοκλήρωσαν τη διπλά τυφλή φάση, το 100% εισήλθε στη φάση ανοικτής επισήμανσης της ασφάλειας.

Σχετικά με την Amryt

Η Amryt είναι μια παγκόσμια βιο-φαρμακευτική εταιρεία που επικεντρώνεται στην απόκτηση, ανάπτυξη και εμπορία καινοτόμων θεραπειών για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με σπάνιες παθήσεις Η Amryt διαθέτει ένα ισχυρό, εμπορικό και αναπτυξιακό χαρτοφυλάκιο περιουσιακών στοιχείων.

Η εμπορική δραστηριότητα της Amryt περιλαμβάνει τρία φάρμακα για σπάνιες παθήσεις – μετρελεπτίνη (Myalept®/ Myalepta®), οκτρεοτίδη από το στόμα (Mycapssa®) και λομιταπίδη (Juxtapid®// Lojuxta®).

Το Myalept®/Myalepta® (μετρελεπτίνη) έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ (με την εμπορική ονομασία Myalept®) ως θεραπεία υποκατάστασης για την αντιμετώπιση των επιπλοκών της ανεπάρκειας λεπτίνης σε ασθενείς με συγγενή ή επίκτητη γενικευμένη λιποδυστροφία (ΛΔ), σε συνδυασμό με διαιτητική αγωγή και στην ΕΕ (με την εμπορική ονομασία Myalepta®) ως θεραπεία υποκατάστασης για την αντιμετώπιση των επιπλοκών της ανεπάρκειας λεπτίνης σε ασθενείς με συγγενή ή επίκτητη ΛΔ σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 2 ετών και άνω και οικογενή μερική ΛΔ ή επίκτητη μερική λιποδυστροφία (ΛΔ) σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 12 ετών και άνω σε συνδυασμό με διαιτητική αγωγή, για τους οποίους οι καθιερωμένες θεραπείες έχουν αποτύχει στην επίτευξη επαρκούς μεταβολικού ελέγχου. Για περισσότερες πληροφορίες, ακολουθήστε αυτό το σύνδεσμο: link

Το Mycapssa® (κάψουλες οκτρεοτίδης) έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ για μακροχρόνια θεραπεία συντήρησης σε ασθενείς με ακρομεγαλία που ανταποκρίθηκαν και ήταν καλά ανεκτή στη θεραπεία με οκτρεοτίδη ή λανρεοτίδη. Το Mycapssa® είναι το πρώτο και μοναδικό από του στόματος ανάλογο σωματοστατίνης που έχει εγκριθεί από τον FDA. Το Mycapssa® έχει επίσης υποβληθεί στον EMA και δεν έχει ακόμη εγκριθεί στην Ευρώπη. Για περισσότερες πληροφορίες, ακολουθήστε αυτό το σύνδεσμο: link

Το Juxtapid®/Lojuxta® (λομιταπίδη) έχει εγκριθεί ως συμπληρωματική θεραπεία σε διατροφή χαμηλής περιεκτικότητας σε λιπαρά και σε άλλα αντιλιπιδικά φαρμακευτικά προϊόντα με ή χωρίς αφαίρεση λιποπρωτεϊνών χαμηλής πυκνότητας (LDL για ενήλικες ασθενείς με Ομόζυγη Οικογενειακή Υπερχοληστερολαιμία (“HoFH“) στις ΗΠΑ, τον Καναδά, την Κολομβία, την Αργεντινή και την Ιαπωνία (με την εμπορική ονομασία Juxtapid®) και στην ΕΕ, το Ισραήλ, τη Σαουδική Αραβία και τη Βραζιλία (με την εμπορική ονομασία Lojuxta®). Για περισσότερες πληροφορίες, ακολουθήστε αυτό το σύνδεσμο: link

Το κύριο υποψήφιο προϊόν ανάπτυξης της Amryt, Oleogel–S10, είναι μια πιθανή θεραπεία για τις δερματικές εκδηλώσεις της της δυστροφικής και συνδεσμικής ΕΒ, μιας σπάνιας και οδυνηρής γενετικής διαταραχής του δέρματος που επηρεάζει μικρά παιδιά και ενήλικες. Το Filsuvez® έχει επιλεγεί ως εμπορική ονομασία για το Oleogel–S10.

Η προκλινική υποψήφια γονιδιακή θεραπεία της Amryt, AP103, προσφέρει μια πιθανή θεραπεία για ασθενείς με δυστροφική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (EB) και η πλατφόρμα χορήγησης με βάση το πολυμερές έχει τη δυνατότητα να αναπτυχθεί για τη θεραπεία άλλων γενετικών διαταραχών.

Η Amryt σκοπεύει επίσης να αναπτύξει από του στόματος χορηγούμενα φάρμακα που επί του παρόντος είναι διαθέσιμα μόνο ως ενέσιμες θεραπείες μέσω της τεχνολογικής της πλατφόρμας Transient Permeability Enhancer (TPE®). Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την Amryt, συμπεριλαμβανομένων των προϊόντων, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα www.amrytpharma.com.

Δηλώσεις για το μέλλον

Η παρούσα ανακοίνωση ενδέχεται να περιέχει δηλώσεις που αφορούν το μέλλον και οι λέξεις “αναμένουν”, “προβλέπουν”, “σκοπεύουν”, “σχεδιάζουν”, “εκτιμούν”, “στοχεύουν”, “προβλέπουν”, “προβάλλουν” και παρόμοιες εκφράσεις (ή το αρνητικό τους) προσδιορίζουν ορισμένες από αυτές τις δηλώσεις που αφορούν το μέλλον. Οι δηλώσεις για το μέλλον στην παρούσα ανακοίνωση βασίζονται σε πολυάριθμες παραδοχές και στις παρούσες και μελλοντικές επιχειρηματικές στρατηγικές της Amryt και στο περιβάλλον στο οποίο η Amryt αναμένει να λειτουργήσει στο μέλλον. Οι δηλώσεις για το μέλλον εμπεριέχουν εγγενείς γνωστούς και άγνωστους κινδύνους, αβεβαιότητες και ενδεχόμενα, επειδή σχετίζονται με γεγονότα και εξαρτώνται από περιστάσεις που μπορεί να συμβούν ή να μην συμβούν στο μέλλον και μπορεί να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα, επιδόσεις ή επιτεύγματα να είναι ουσιωδώς διαφορετικά από αυτά που εκφράζονται ή υπονοούνται από τις εν λόγω δηλώσεις για το μέλλον. Οι δηλώσεις αυτές δεν αποτελούν εγγυήσεις για μελλοντικές επιδόσεις ή για την ικανότητα εντοπισμού και ολοκλήρωσης επενδύσεων. Πολλοί από αυτούς τους κινδύνους και τις αβεβαιότητες σχετίζονται με παράγοντες που είναι πέρα από τη δυνατότητα της Amryt να ελέγξει ή να εκτιμήσει με ακρίβεια, όπως οι μελλοντικές συνθήκες της αγοράς, η πορεία της πανδημίας COVID-19, οι συναλλαγματικές διακυμάνσεις, η συμπεριφορά άλλων συμμετεχόντων στην αγορά, η έκβαση των κλινικών δοκιμών, οι ενέργειες των ρυθμιστικών αρχών και άλλοι παράγοντες όπως η ικανότητα της Amryt να αποκτήσει χρηματοδότηση, οι αλλαγές στο πολιτικό, κοινωνικό και ρυθμιστικό πλαίσιο στο οποίο δραστηριοποιείται η Amryt ή στις οικονομικές, τεχνολογικές ή καταναλωτικές τάσεις ή συνθήκες. Οι παρελθούσες επιδόσεις δεν θα πρέπει να θεωρούνται ως ένδειξη ή εγγύηση μελλοντικών αποτελεσμάτων και δεν παρέχεται καμία ρητή ή σιωπηρή δήλωση ή εγγύηση σχετικά με τις μελλοντικές επιδόσεις. Κανένα πρόσωπο δεν υποχρεούται να επικαιροποιεί ή να διατηρεί επίκαιρες τις πληροφορίες που περιέχονται στην παρούσα ανακοίνωση ή να παρέχει στον παραλήπτη αυτής πρόσβαση σε οποιαδήποτε πρόσθετη σχετική πληροφορία που μπορεί να προκύψει σε σχέση με αυτήν. Οι εν λόγω δηλώσεις για το μέλλον αντικατοπτρίζουν τις τρέχουσες πεποιθήσεις και παραδοχές της Εταιρείας και βασίζονται σε πληροφορίες που έχει επί του παρόντος στη διάθεσή της η διοίκηση.